白血病约占癌症总发病率的5％，成人癌症的2％，儿童癌症的30％以上。白血病是白细胞及其幼稚细胞（即白血病细胞）在骨髓或其他造血组织中进行性、失控性的异常增生。浸润各种组织，产生不同症状；正常血细胞生成减少，周围白细胞有质和量的变化。所以，白血病是一种造血系统的恶性肿瘤。
它是一组异质性疾病，普遍被分为急性和慢性白血病。两者是造血成分的克隆性疾病，两种病的病理生理学基础是不同的。
现已知白血病是一种克隆性恶性病，恶性变可发生在造血干细胞广泛范围内，累及的范围可以多少不一。恶性克隆的产生可能和多种因素有关，其中逆转录病毒感染原瘤基因激活是主要的，而放射线、化学毒物、药物（特别是烷化剂）以及遗传因素致染色体异常和免疫功能降低等促使了恶性克隆的产生和发展。某些造血系统疾病如骨髓增殖性疾病、骨髓增生异常综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿和淋巴瘤等最终也可以转化为白血病。
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