2005年10月，欧洲药品管理局接受了来那度胺的上市申请。同时，该品在欧洲获得了治疗骨髓增生异常综合征的罕用药物和治疗多发性骨髓瘤的罕用药物的地位。2014年9月The New England Journal of Medicine杂志上发表的一项开放性随机3期临床试验，比较美法仑加自体干细胞移植联合疗法和美法仑-泼尼松-来那度胺（MPR）疗法，并且比较了来那度胺维持治疗和非维持治疗在新诊断多发性骨髓瘤中的疗效。

该项临床试验总共纳入患者273例，随机分配到美法仑加自体干细胞移植治疗组和诱导后MPR巩固治疗组，另选取251例，随机分配到来那度胺维持治疗组和非维持治疗组。主要终点为无进展生存期。

该项研究结果显示，大剂量美法仑加自体干细胞移植组的无进展生存期和总生存期显著长于MPR治疗组。来那度胺维持治疗组的平均无进展生存期明显长于非维持治疗组，然而3年总生存率无显著延长。与MPR治疗组相比，大剂量美法仑组发生3或4级嗜中性粒细胞减少症、胃肠道不良反应和感染更频繁；与非维持治疗组相比，来那度胺维持治疗组发生嗜中性粒细胞减少症和皮肤毒性反应更频繁。

A 显示不同组别患者的无进展生存期和5年总生存期，包括大剂量美法仑加自体干细胞移植组继而使用来那度胺维持治疗的患者、大剂量美法仑加自体干细胞移植但无使用维持治疗的患者、MPR组继而使用来那度胺维持治疗的患者、MPR组但无使用维持治疗的患者

B 显示从巩固治疗开始的无进展生存期和4年总生存期

C 显示维持治疗和没维持治疗的无进展生存期和3年总生存期

总体而言，与MPR疗法相比，大剂量美法仑加自体干细胞移植联合疗法可显著延长65岁以下多发性骨髓瘤患者的无进展生存期和总生存期。而与非维持治疗相比，来那度胺维持治疗可显著延长无进展生存期。