近期出版的CONCORD-2（全球癌症生存监测的最新数据）报告了10种成人肿瘤和1种儿童肿瘤的5年生存率，该研究包括的唯一成人血液学恶性肿瘤为白血病，且覆盖了37种国际肿瘤分类法对白血病的定义。
2005-2009年期间，日本白血病的成人患者约有20%存活5年，但同期欧洲和美国的患者却有约50%存活5年。给定的儿童急性淋巴细胞白血病和其他成人肿瘤生存率良好，因而病人生存的低比例显然不能归咎于日本的医疗保健系统。因此，是何因素驱动了此低生存率的发生？
CONCORD-2包含的白血病种类很多，这使得该研究结果很难解释。中国和其他的亚洲国家（除西亚外）与欧洲国家相比，成人白血病生存率同样很低，这表明在生存率差异的背后，可能有种族的原因：难治性和罕见的白血病亚型在这些人群中发生更频繁。Lancet对此进行了社评。
HTLV-1病毒（人类T淋巴细胞白血病病毒Ⅰ型）在日本广泛流行，尽管此特定亚型未被纳入该研究，但它可能导致侵袭性T细胞性白血病/淋巴瘤。其余罕见和难治性白血病亚型可能对生存率结果有实质性的影响，然而若未进一步分析CONCORD-2数据，日本的白血病患者预后较差是否是由于这些原因不得而知。
罕见病在血液学中并非不常见，尽管每种独立疾病发生率很低，但总体而言仍有6000余种已被认识。据估计，约1/17的人将受罕见病影响。因资源缺乏——包括病人的可获得性和研究资金的缺乏，对其进行研究是充满挑战的。然而，罕见的血液学恶性肿瘤可能对总体健康状况有实质性的影响，且其诊断的延迟对病人及卫生保健系统均增加了额外的负担。
为克服研究罕见病的一些困难，欧洲研究园区（ERA-NET）近期扩展了其针对罕见病的E-Rare研究资金计划，罕见病研究中的挑战包括患者数量少、缺乏相关知识及经验和碎片化的研究等，而该计划的目的即是促进针对这些挑战的国际间合作。
然而，并非所有针对罕见病的研究都需要公众资金和慈善机构。2014年12月8日，辉瑞宣布已与基因治疗公司Spark Therapeutics达成协议，开发SPK-FIX项目，该项目纳入一种生物工程化腺相关病毒（AAV）载体用于B型血友病的潜在治疗。
另一个医药公司支持罕见病研究的例子来自罗氏资助的VE-BASKET研究，该研究为2期临床试验，受试者为BRAFV600基因突变的癌症患者，用维罗非尼进行治疗。该项目包括罕见的血液系统恶性肿瘤，早期结果似乎很有希望。
针对罕见病的研究不仅对患者有益，同样能引导对常见病的科学洞察力和突破。罕见病较常见病多存在明确的病因，因此其提供了易研究的疾病模型。尽管许多国家为鼓励针对罕见病的研究已有激励措施，重视这些疾病依然重要，为所有患者而非简单病例提供治疗方案是医者的道德责任。
