大约四个月以前，一项新研究报道：复发与难治多发性骨髓瘤患者在使用硼替佐米和地塞米松时追加帕司比他，能有效提高中位无进展生存率。然而，并没有研究显示这一做法能提高总生存数。

THE LANCET ONCOLOGY 10月刊报道了这项在34个国家进行的多中心三期试验。

近期，帕比司他作为一种新出现的抗骨髓瘤药物出现在人们视野中，它属于泛去乙酰酶抑制剂，是作用于Ⅰ类与Ⅱ类组蛋白去乙酰化酶的表观遗传调节剂中的一种。虽然帕比司他单药对多发性骨髓瘤并无明显疗效，但是，已有临床前研究显示，帕比司他与硼替佐米和地塞米松合用时，在抗骨髓瘤方面有协同作用。

这项研究第一个证实了基于去乙酰化酶抑制剂的疗法能显著提高复发或难治多发性骨髓瘤患者的中位生存率，也是第一项证实在这类患者中三药连用疗效胜于两药的三期实验。

有共同作者认为，虽然无进展生存率仅略微提高，但是这项研究有可能会帮助我们更好的了解如何使用帕比司他。第一作者是来自明尼苏达州梅奥诊所的Dr. S. Vincent Rajkumar，尽管适宜剂量很低，但是他仍然希望“帕比司他能够成为骨髓瘤治疗中的重要成员”。

768位患者参与了这项研究，他们因为复发或难治多发性骨髓瘤接受过一到三次前期治疗，被随机分成1:1两组，接受硼替佐米和地塞米松治疗，一组服用帕比司他，一组服用安慰剂。

共有102位患者完成了治疗。帕比司他组中，34%因不良事件终止治疗，21%因为疾病进展终止治疗。相反，安慰剂组中17%的患者因为不良事件终止治疗，40%的患者因为疾病进展终止治疗。

在近六个月的中位随访后，帕比司他组的中位无进展生存率为11.99个月，安慰剂组的仅为8.08个月（P<0.0001）。总生存率的数据还未统计完全，但是截至统计时间，帕比司他组总生存率为35%，安慰剂组为40%（P=0.26）。帕比司他组有30（8%）人死亡，安慰剂组有18人（5%）死亡。在研究人群中，两组内治疗中死亡均在预估范围内，与帕比司他和硼替佐米已知的风险一致。

这项研究表明，对于复发或难治的多发性骨髓瘤患者，加用帕比司他是有效的治疗措施。该项研究由帕比司他的生产者——诺华公司赞助，赞助商同样参与到了这项研究的设计、数据收集、分析及解读中，并为研究的发表提供了很大支持。