THE LANCET:血液学—健康的关键词

纵观历史,血液已经成为一种对人类充满吸引力的重要物质,尤其在医学领域。古希腊著名医学家希波克拉底认为,血液是构成人体的四种体液之一,体液间的失衡会引发疾病。放血作为一种医学措施的证据可以追溯到公元前2500年的埃及。直到十九世纪,这项技术依旧十分风靡。血液作为许多重要物质的运输载体,连接各个器官和系统,将人体全身紧密联系在一起。

血液学的相关研究已经为人类健康做出巨大贡献,基础疾病机制与治疗的开拓性研究有时甚至跨越血液学领域,推动人类对于其他疾病的了解。这样的成功案例不胜枚举。例如:针对基因突变的靶向疗法最早应用于急性髓系白血病的费城染色体,现在已成为许多肿瘤的常用疗法;血小板与凝血方面的研究能推动抗血小板药物的发展,降低急性冠脉综合征的死亡率;基因疗法已用于治疗血友病患者,时至今日,更完善的治疗方法大大提高血友病患者和地中海贫血患者的生活质量。

然而,尽管有成功的案例,患者与临床医生依旧面临着许多悬而未决的挑战。九月份有两场针对血液系统紊乱的重要活动——血液肿瘤和镰刀形红细胞病。镰刀形红细胞病是美国最常见的遗传性红细胞紊乱。根据美国疾控中心的报道,大约累及90000-100000美国人口。数十年前,该病的基因特征已经明确,疾病的管理也在不断完善。但是,许多病人仍然备受严重并发症的困扰,常常引起疼痛和过早的死亡。在非洲撒哈拉沙漠以南,缺乏新生儿筛查、人们对该病的严重性认识不足,都会对当地卫生保健产生很大影响。

近几十年,血液系统肿瘤的研究已有许多突破性进展,如骨髓瘤的治疗等。但是,许多癌症依旧无法治愈,例如:老年慢性髓系白血病与骨髓增生异常综合征的治疗领域即存在大量空白。年轻患者的预后已经得到改善。

但是,老年患者常常无法参与临床试验,他们所患的癌症常有更复杂的染色体核型,合并症会降低患者对有效疗法和移植的耐受性,这些原因均可导致针对老年患者的研究停滞不前。在相反的年龄段,儿童期白血病存活率的上升引发了人们关于“不惜一切代价”的治疗方法的探讨:治疗疾病的同时,幸存者的生活质量同样值得关注。

虽然造血干细胞移植是治疗许多恶性血液病的有效方法,但是,移植物抗宿主疾病依旧是一个阻碍疗程进展的严肃问题。近几年,HLA配型越来越精确,非亲属的异体干细胞移植也越来越常见,但是,许多国家却没有充足的供体登记在册。在当今全球化的浪潮下,为了确保病人能够接触到配型合适的供体,我们需要加强合作,建立更健全的供体库。