肌萎缩侧索硬化的对症治疗

Spine杂志近期报道了ALS对症疗法的讨论及其循证医学基础。肌萎缩侧索硬化(ALS)是一种进展性、无法治愈且致命的神经退行性疾病。疾病原因仍未完全明了,以至于缺乏有效延缓疾病进程的治疗手段。几乎没有任何干预能明显改变疾病进程。过去,ALS病人们常常因治疗无效,一旦诊断便出院等待死神召唤,显然这是很难接受的事实。

 尽管人们迫不及待地需要更多能改变疾病进程的治疗,现有对症治疗已能很大程度上帮助ALS病人改善生活。ALS症状多样且各异,因此需要跨学科的治疗方法。Thomas 等学者的研究涵盖了操作设置、改变疾病进程治疗、维生素D、呼吸管理(无创通气和膈肌起搏)、分泌物、营养 、吞咽困难、胃造瘘术、沟通问题、自由运动能力、痉挛、病痛、认知、抑郁、感情不稳定性、疲劳、睡眠障碍、头下垂征、深静脉血栓预防及临终关怀问题。

许多其他的改变疾病进程的药物正在试验阶段。尽管临证前期研究中许多药物看似颇有希望,dexpramipexole就是近期的一个例子,不幸的是没有药物能经随机对照试验中证明有效。自从1996年利鲁唑经批准后,药理学操作管理再未有明显进展。没有证据证明肌酐或抗氧化剂(如辅酶Q和维生素E)有效。近来研究者们提出,维生素D缺乏与ALS发病机制相关,81%的ALS患者缺乏维生素D。

根据肌萎缩侧索硬化症功能评分,人群中20位持续9个月接受2000单位维生素D的患者神经功能减退略微减缓。一项针对94位ALS患者的回顾性研究中低维生素D水平与较快疾病进程及较短生存期相关。其机制与氧化应激以及线粒体功能障碍有关联,但是否因果关系仍有待证明。

多领域学者专家的护理似乎可以明显提高患者的生命质量及生存率。利鲁唑仍是唯一有效的改善疾病进程药物,有2-3月的生存优势。无创通气可提高生活质量,对无严重延髓问题的患者,可延长生存期7个月以上。

营养是独立的预测因素。胃造瘘术是否提高生存率和生活质量仍有待进一步研究。许多其他对症治疗在临床上均显示出对部分个体有效,但有待更深层次的随机对照试验提供稳健的循证医学基础。

 表中所示为ALS常用对症治疗: