2013年7月发表在JAMA杂志上的一篇文章指出，根据一项小型的随机试验结果，沙利度胺可以诱导儿童及青少年时期发病的难治性克罗恩病在第8周达到临床缓解，而在试验非盲的延续阶段的随访结果证实患儿对治疗的有效持续应答已超过1年。

有1/4的克罗恩病患者是在儿童期发病的。这类早期发作的病例与成年发病的病例相比较病情发展更为严重。而且，儿童和青少年患者会维持形成持久性的病变，更容易对目前的标准治疗方案（如激素或免疫抑制类药物）产生耐受或拮抗。大约有30%的儿童期发病的病例对标准治疗方案无有效应答。

有观察性研究指出沙利度胺治疗克罗恩病可能有效。众所周知的是沙利度胺的致畸性，但除此之外沙利度胺能有效治疗皮肤和粘膜的炎症性疾病，并对多发性骨髓瘤有一定治疗效果。

在近期的研究中，意大利德里亚斯特孕产妇和儿童健康研究所的Marzia Lazzerini博士及其团队成员对沙利度胺治疗儿童和青少年难治性克罗恩病的治疗效果进行了评估。在2008年8月至2012年9月之间，研究人员从意大利6所儿童保健中心中纳入了56名免疫抑制类药物治疗无效的儿童克罗恩病患者进行研究。

研究人员将纳入实验的患儿随机分为2组，一组每天给予安慰剂治疗（共26人），一组每天给予沙利度胺（1.5-2.5mg/kg）治疗，共用药8周。对安慰剂治疗无应答的患儿在8周后另外给予沙利度胺治疗8周。在初始治疗8周后，所有对沙利度胺治疗有临床应答的患者继续用药至少52周（此为非盲性随访期）。

初级实验结果为小儿克罗恩病活动指数评分在治疗4周后下降大于等于25%以及在治疗8周后下降大于等于75%，以此判断为临床缓解。在非盲的随访阶段的初级结果为75%的应答以及临床缓解。

与对照组（3/26,11.5%）相比较，沙利度胺组的患儿更多达到了临床缓解（13/28,46.4%）。证据显示使用沙利度胺治疗8周而不是4周可以获得有效的临床缓解。

对于安慰剂组无应答而开始接受沙利度胺治疗的患儿，21例中有11例在使用沙利度胺治疗8周后达到了临床缓解，临床缓解率为52.4%。所以，共有49例患儿使用沙利度胺治疗，其中31例（63.3%）获得了临床缓解，32例（65.3%）患儿达到了75%的临床应答。

沙利度胺治疗组的临床缓解期平均持续181周（95%置信区间144.53 - 217.76），安慰剂组临床缓解期平均持续6.3周（95%置信区间3.51 - 9.15周），两者比较差异具有统计学意义（(P < 0.001）。

图1. 沙利度胺治疗组和安慰剂组临床治疗效果比较

根据上述结果研究者们得出结论，以治疗时间8周为限，与安慰剂组相比，沙利度胺可以有效使儿童和青少年发病的难治性克罗恩病达到临床缓解，且该治疗效果在目前持续1年的非盲性随访期内持续存在。

该项研究的局限性在于纳入研究的病例数较少。对于沙利度胺能否作为治疗儿童和青少年发病的、对免疫抑制类药物治疗无效的难治性克罗恩病的一线药物还需要进行临床试验对该结果进行重复。